Plus tôt ce mois-ci, Merck et Moderna ont annoncé que leur traitement expérimental contre le mélanome avait réussi un essai clinique de grande envergure et à un stade avancé — une première pour une thérapie anticancéreuse à base d'ARNm. Cette nouvelle a fait bondir l'action Moderna, ravivant l'intérêt des investisseurs pour une entreprise surtout connue pour son vaccin contre la COVID-19.

Ce traitement, appelé intismeran autogene (aussi nommé V940 ou ARNm-4157), n'est pas un vaccin préventif au sens classique. Il est conçu individuellement pour chaque patient : un échantillon de sa tumeur est séquencé afin d'identifier ses mutations spécifiques, et cette information sert à fabriquer une injection d'ARNm personnalisée destinée à entraîner le système immunitaire à reconnaître et à attaquer le cancer. Il est administré en association avec le Keytruda, l'immunothérapie phare de Merck.

Dans l'essai de phase 3 INTerpath-001, plus de 1 100 patients ayant subi une chirurgie pour retirer un mélanome à haut risque ont été répartis aléatoirement pour recevoir soit le traitement combiné, soit le Keytruda seul, pendant environ un an. Les entreprises ont rapporté que les patients recevant la combinaison sont restés significativement plus longtemps sans récidive du cancer, atteignant ainsi l'objectif principal de l'essai portant sur la survie sans récidive. Un critère secondaire clé, mesurant la durée sans apparition de métastases dans d'autres parties du corps, a également été atteint. Merck et Moderna ont décrit un profil de sécurité cohérent avec les études précédentes, sans nouveau signal préoccupant.

Ce résultat de phase 3 s'appuie sur plusieurs années de données antérieures. Dans l'essai de phase 2b précédent, la combinaison avait réduit d'environ moitié le risque de récidive ou de décès par rapport au Keytruda seul, et réduit de bien plus de moitié le risque de métastase à distance — des bénéfices confirmés lors de la présentation des données de suivi à cinq ans, plus tôt cette année. Cette durabilité explique en partie pourquoi les analystes suivaient ce programme de près : les traitements anticancéreux qui fonctionnent bien lors de petits essais déçoivent souvent à l'échelle de la phase 3, et il s'agit ici de la première thérapie personnalisée à néoantigènes de ce type à échapper à ce sort.