Plus tôt ce mois-ci, Merck et Moderna ont annoncé que leur traitement expérimental contre le mélanome avait réussi un essai clinique de grande envergure et à un stade avancé — une première pour une thérapie anticancéreuse à base d'ARNm. Cette nouvelle a fait bondir l'action Moderna, ravivant l'intérêt des investisseurs pour une entreprise surtout connue pour son vaccin contre la COVID-19.

Ce traitement, appelé intismeran autogene (aussi nommé V940 ou ARNm-4157), n'est pas un vaccin préventif au sens classique. Il est conçu individuellement pour chaque patient : un échantillon de sa tumeur est séquencé afin d'identifier ses mutations spécifiques, et cette information sert à fabriquer une injection d'ARNm personnalisée destinée à entraîner le système immunitaire à reconnaître et à attaquer le cancer. Il est administré en association avec le Keytruda, l'immunothérapie phare de Merck.

Dans l'essai de phase 3 INTerpath-001, plus de 1 100 patients ayant subi une chirurgie pour retirer un mélanome à haut risque ont été répartis aléatoirement pour recevoir soit le traitement combiné, soit le Keytruda seul, pendant environ un an. Les entreprises ont rapporté que les patients recevant la combinaison sont restés significativement plus longtemps sans récidive du cancer, atteignant ainsi l'objectif principal de l'essai portant sur la survie sans récidive. Un critère secondaire clé, mesurant la durée sans apparition de métastases dans d'autres parties du corps, a également été atteint. Merck et Moderna ont décrit un profil de sécurité cohérent avec les études précédentes, sans nouveau signal préoccupant.

Ce résultat de phase 3 s'appuie sur plusieurs années de données antérieures. Dans l'essai de phase 2b précédent, la combinaison avait réduit d'environ moitié le risque de récidive ou de décès par rapport au Keytruda seul, et réduit de bien plus de moitié le risque de métastase à distance — des bénéfices confirmés lors de la présentation des données de suivi à cinq ans, plus tôt cette année. Cette durabilité explique en partie pourquoi les analystes suivaient ce programme de près : les traitements anticancéreux qui fonctionnent bien lors de petits essais déçoivent souvent à l'échelle de la phase 3, et il s'agit ici de la première thérapie personnalisée à néoantigènes de ce type à échapper à ce sort.

Les marchés ont réagi immédiatement. L'action Moderna a bondi fortement à l'annonce de l'essai, ajoutant des milliards de dollars de valeur boursière en une seule séance, les investisseurs revoyant à la hausse les chances que l'entreprise dispose d'un véritable second souffle au-delà de son activité vaccinale liée à la pandémie. Pour une action qui était restée bien en dessous de ses sommets pendant une bonne partie des deux dernières années, ce mouvement reflète à quel point ce programme est devenu central dans le scénario optimiste concernant l'entreprise : les analystes évoquent un potentiel de ventes de plusieurs milliards de dollars au pic si l'intismeran est approuvé et si la technologie s'étend à d'autres types de tumeurs, comme le testent déjà Merck et Moderna dans des études à un stade plus précoce.

Il convient toutefois de tempérer cet enthousiasme par les réserves habituelles. Les entreprises n'ont pour l'instant communiqué que des résultats préliminaires (« topline »), et non l'ensemble des données, qui devrait être présenté lors d'un futur congrès médical ; les analystes voudront examiner les chiffres détaillés avant de tirer des conclusions fermes sur l'ampleur du bénéfice. L'examen réglementaire reste à venir, et les dirigeants ont laissé entendre qu'un produit approuvé pour les patients atteints de mélanome à haut risque ne verrait probablement pas le jour avant 2027. Les valeurs biotechnologiques sont par ailleurs réputées pour leur forte volatilité autour des résultats d'essais isolés, et les précédents cycles d'enthousiasme autour des vaccins anticancéreux ne se sont pas toujours traduits par des rendements durables pour les investisseurs.

Malgré tout, ce résultat constitue une étape majeure pour le domaine. Les thérapies personnalisées à néoantigènes sont une ambition scientifique depuis plus d'une décennie, et INTerpath-001 marque la première fois qu'une telle thérapie obtient un résultat positif dans un essai suffisamment vaste pour appuyer une demande d'autorisation réglementaire. Si l'ensemble des données se confirme et que la FDA donne son accord, cela pourrait ouvrir la voie à une nouvelle catégorie de traitement contre le cancer — et, potentiellement, à un nouveau moteur de croissance pour Moderna au-delà des vaccins.



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